Terapia genowa

Terapia ta polega na modyfikacji genomu ludzkiego, w celu zapobieżenia rozwojowi choroby dziedzicznej, poprzez wprowadzenie do organizmu genu prawidłowego w miejsce brakującego lub uszkodzonego. Można tego dokonać w warunkach in vitro oraz in vivo. W metodzie pierwszej, do komórek pobranych od chorego wprowadzany jest prawidłowy gen, a następnie genetycznie zmodyfikowane komórki, po namnożeniu in vitro, wprowadzane są do organizmu chorego. Metoda in vivo, znacznie trudniejsza, polega na transferze terapeutycznego genu bezpośrednio do komórek lub tkanek chorego.

W wyniku wprowadzenia prawidłowego genu do komórek somatycznych można uzyskać różne efekty lecznicze. Działania terapeutyczne, o charakterze miejscowym lub ogólnym, obejmują: wzmocnienie słabej funkcji, rekonstytucję brakującej czynności oraz supresję (zmniejszenie) niepożądanej aktywności. Te efekty lecznicze mogą być przydatne w terapii chorób genetycznych, nowotworowych i AIDS. W przypadku chorób genetycznych można oczekiwać efektu terapeutycznego po wprowadzeniu do organizmu prawidłowego genu w miejsce brakującego lub uszkodzonego. Wprowadzony gen powinien funkcjonować tak jak w organizmie zdrowym. Obiecujące wyniki pierwszej terapii genowej złożonego niedoboru odpornościowego stworzyły realną szansę na zastosowanie analogicznego podejścia leczniczego również w innych chorobach uwarunkowanych genetycznie. Dotychczas kliniczne próby terapii genowej zastosowano w przypadku kilkunastu różnych chorób dziedzicznych tzw. jednogenowych, w których przyczyna choroby tkwi w defekcie pojedynczego genu. U wielu chorych uzyskano poprawę stanu klinicznego, jednak w żadnym przypadku nie udało się osiągnąć całkowitego wyleczenia.

Leave a Reply